Новости Общества

Общество онкологов-химиотерапевтов внесло свои предложения по изменению списка орфанных препаратов

Российское общество клинической онкологии поддерживает ряд важнейших позиций, отраженных в проекте рекомендаций Министерства здравоохранения и социального развития РФ по проблеме редких заболеваний в Российской Федерации. В первую очередь это касается необходимости определения понятий «редкое заболевание» и, как результат, внесения определения «редкий (орфанный) лекарственный препарат» в Федеральный закон. Также после утверждения данных предложений абсолютно логичным представляется формирование отдельного Перечня, включающего препараты для лечения данных нозологий.

Дополнительно к этому считаем необходимым рассмотреть возможность выделения редких заболеваний среди солидных опухолей взрослых, наряду с таковыми у детей, на основании аналогичных критериев.

Предлагаем на первом этапе к редким опухолям отнести следующие нозологические формы:

1. Гастроинтестинальные стромальные опухоли (ГИСО).

Заболеваемость ГИСО в России составляет около 3 человек на 1 млн. населения. Ежегодно число впервые выявленных пациентов приближается к 500 человек. Около трети больных имеют распространенные стадии процесса. Единственным лекарственным средством, оказывающим лечебный эффект, является таргетный препарат Гливек (иматиниб). Опыт его применения около 10 лет. Проведение данного вида терапии позволило добиться увеличения продолжительности жизни больных в 3 раза. В настоящее время создан регистр больных ГИСО, на начало 2011 года в нем состояло 2105 пациентов.

2. Нейроэндокринные опухоли.

Отличительной особенностью данного вида опухолей является их способность продуцировать ряд гормонов. Более половины больных имеют местно-распространенные или метастатические формы заболевания, которые требуют добавления к лечению пролонгированных аналогов соматостатина (Сандостатин-Лар). Проведение современного лечения позволяет добиться увеличения продолжительности жизни больных в 4 раза. В настоящее время регистр больных нейроэндокринными опухолями находится в стадии формирования. Расчетное количество пациентов может составлять от 1500 до 7500 человек.

Письмо за подписью Президента Медицинского Общества по Лечению Нейроэндокринных Опухолей с предложением о включении нейроэндокринных опухолей в перечень редких заболеваний было направлено в Минздравсоцразвития в ноябре 2010 года.

3. Саркомы мягких тканей.

Саркомы мягких тканей составляют не более 1% от всех злокачественных опухолей взрослых. Около трети больных составляют пациенты моложе 30 лет. В настоящее время разработана и успешно применяется первая линия терапии мягкотканных сарком. Однако при прогрессировании болезни последующие линии терапии не сопровождаются высокой эффективностью. В течение трех последних лет в России зарегистрирован и применяется в качестве второй линии терапии препарат Йонделис (трабектидин), который наиболее эффективен для лечения липосарком и лейомиосарком. Его применение позволило добиться снижения смертности в 2,5 раза. В настоящее время около 1100 больных в России ежегодно нуждаются в терапии Йонделисом.

4. Медуллярный рак щитовидной железы.

Заболеваемость медуллярным раком щитовидной железы составляет около 5-10% от всех злокачественных новообразований щитовидной железы. На сегодняшний день в России наблюдается около 8000 пациентов с диагнозом «медуллярный рак щитовидной железы», что позволяет причислить эту патологию к редким, или орфанным, заболеваниям.

Предложение было подано 15 декабря и будет рассмотрено в начале 2012 года.